Qué se sabe del costoso medicamento para tratar la Distrofia Muscular de Duchenne

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El caso de padres caminando miles de kilómetros hasta llegar a Santiago en busca de reunir dinero para un tratamiento de 3.500 millones de pesos para sus hijos con Distrofia Muscular de Duchenne, el que sólo está disponible en EEUU y se debe aplicar antes de los seis años de edad. Hoy, el neurólogo, en conversación con El Diario de Cooperativa, explicó que la terapia génica con delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevydis) tuvo una aprobación acelerada por parte de la Agencia Federal de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA), por lo que aún se desconocen sus verdaderos efectos para tratar a un niño con esta distrofia.

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