Spinranza es la primera terapia aprobada para hacer frente a esta enfermedad.
El medicamento cuenta registro del Instituto de Salud Pública desde febrero de este año.
Nusinersen, la primera y única terapia aprobada para el tratamiento la Atrofia Muscular Espinal (AME), está disponible en Chile.
Comercializado como Spinranza, de Biogen, el medicamento permite que el paciente con AME elabore más proteína de supervivencia de las neuronas motoras, frenando así la progresión de la enfermedad.
La AME es la primera causa genética de muerte en niños menores de dos años, siendo un trastorno genético grave que afecta a lactantes y niños que ocasiona incapacidad de realizar funciones básicas vitales como tragar, mantener la cabeza erguida o respirar.
En Chile, se calcula una prevalencia de uno en 6.000 personas, aproximadamente 300 pacientes.
El tratamiento, consistente en una solución inyectable que se aplica por punción lumbar directamente en la médula espinal en un procedimiento ambulatorio, ya fue presentado a la comunidad médica chilena.
El medicamento cuenta registro del Instituto de Salud Pública (ISP) desde febrero de este año y las aprobaciones en Estados Unidos (FDA) en 2016 y Europa (EMA) en 2017, siendo una terapia también disponible en Brasil, Canadá, Estados Unidos, Europa y Japón.
