Un equipo de científicos en Italia está probando en ratones el uso de células madre, transferidas mediante cromosomas artificiales, como un tratamiento mejor para la distrofia muscular, informó la revista Science Translational Medicine.
La distrofia muscular es un conjunto de trastornos genéticos, hasta ahora incurables, que hace que quienes lo padecen pierdan gradualmente músculo y se debiliten.
Los investigadores en varias partes del mundo han procurado tratar esta enfermedad con la inserción del gen normal de la distrofina en los músculos de los pacientes afectados por la DMD, usando terapia genética.
Sin embargo, el gen de la distrofina es demasiado grande como para que lo transporten los vectores virales -los "virus portaequipajes"- que habitualmente se usan en la terapia con genes.
Giulio Cossu, del Instituto Científico San Rafaelle de la Universidad de Milán, y sus colaboradores resolvieron este problema creando un nuevo método para la distribución de copias del gen de distrofina normal en los músculos, sin el uso de virus portaequipajes.
A diferencia de los vectores tradicionales, estas células madre, llamadas mesoangioblastos, son lo suficientemente grandes como para transportar todo el gen de la distrofina.
Según el artículo, los mesoangioblastos trasplantados lograron expresar la proteína normal de distrofina, con lo cual produjeron fibras musculares funcionales y disminuyeron los síntomas de distrofia muscular en los ratones.
Los ratones así tratados y puestos a correr en la cinta de ejercicio demostraron que tenían músculos más fuertes y más destreza motriz que los ratones no tratados.