El tratamiento experimental ha demostrado ser capaz de frenar la aglomeración anormal de la proteína vinculada a las causas de la enfermedad neurodegenerativa.
Este medicamento en desarrollo sería el primero en trabajar directamente en la acumulación de proteína en el cerebro y la médula espinal.
Investigadores de la Universidad japonesa de Yamagata anunciaron este viernes que han descubierto que un fármaco en desarrollo para tratar el alzhéimer también es efectivo en el potencial tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
El medicamento experimental ha demostrado ser capaz de frenar la aglomeración anormal de la proteína vinculada a las causas de la enfermedad neurodegenerativa, según la institución.
Actualmente existen varios tratamientos que ralentizan el avance de la enfermedad, pero este medicamento en desarrollo sería el primero en trabajar directamente en la acumulación de proteína en el cerebro y la médula espinal, según el director del centro de investigación sobre ELA del Hospital Nacional de Yamagata, Takeo Kato.
La ELA es una enfermedad neurológica de origen desconocido en la mayoría de los casos y con alta mortalidad que provoca parálisis muscular progresiva y está caracterizada por la acumulación anormal de la proteína ubiquitina en las neuronas motoras afectadas.
El equipo de investigadores nipones logró durante sus pesquisas frenar con éxito la acumulación de esta proteína en ratones con ELA cultivada en laboratorio, al administrarles el fármaco experimental, según detalles de la investigación recogidos por la agencia local de noticias Kyodo.
Los experimentos se realizaron en ratones con ELA hereditaria, la menos común, por lo que ahora se procederá a estudiar la efectividad del medicamento en sujetos con ELA esporádica, la más frecuente.
Los investigadores esperan poder comentar un estudio clínico con pacientes humanos en 2024, en el camino para encontrar un tratamiento contra esta grave enfermedad que afecta aproximadamente a 5 de cada 100.000 personas en todo el mundo.
Al igual que la ELA, se cree que la enfermedad de Alzhéimer, la forma más común de demencia, está causada por una acumulación anormal en el cerebro de beta amiloide (un péptido clave en su desarrollo) y otras proteínas anómalas, por lo que muchos medicamentos en estudio buscan como atajar esta aglomeración.
